एक ऐतिहासिक विकास में, स्विस फार्मास्युटिकल दिग्गज नोवार्टिस ने अपनी अभूतपूर्व जीन थेरेपी दवा, ज़ोल्गेन्स्मा के लिए FDA की मंजूरी हासिल कर ली है। यह अभिनव उपचार दो साल से कम उम्र के बच्चों में स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी के इलाज के लिए बनाया गया है। एसएमए एक दुर्लभ और अक्सर घातक आनुवांशिक बीमारी है जो मांसपेशियों की ताकत और गति को प्रभावित करती है, जिससे मांसपेशियों की कमजोरी और लकवा बढ़ जाता है।
ज़ोल्गेन्स्मा एक बार की जीन थेरेपी है जो लापता या दोषपूर्ण सर्वाइवल मोटर न्यूरॉन 1 जीन को बदलकर एसएमए के आनुवंशिक मूल कारण को संबोधित करती है। मानव एसएमएन जीन की पूरी तरह कार्यात्मक प्रतिलिपि को लक्षित मोटर न्यूरॉन कोशिकाओं में पहुंचाकर, ज़ोल्गेन्स्मा रोग की प्रगति को रोकने और युवा रोगियों में मांसपेशियों के कार्य में सुधार करने का प्रयास करता है।
ज़ोल्गेन्स्मा का FDA अनुमोदन चरण 3 STR1VE नैदानिक परीक्षण के सकारात्मक परिणामों पर आधारित है, जिसने जीन थेरेपी से इलाज किए गए रोगियों में जीवित रहने और मोटर मील के पत्थर में महत्वपूर्ण सुधार प्रदर्शित किए। परीक्षण में एसएमए टाइप 1 के 21 रोगियों को शामिल किया गया, जो बीमारी का सबसे गंभीर रूप है, और यह दिखाया गया है कि ज़ोल्गेन्स्मा के एक एकल अंतःशिरा आसव के परिणामस्वरूप बीमारी के प्राकृतिक इतिहास की तुलना में 24 महीनों में 90% जीवित रहने की दर होती है।
नोवार्टिस ने ज़ोल्गेन्स्मा की कीमत 2.125 मिलियन डॉलर रखी है, जिससे यह दुनिया की सबसे महंगी दवा बन गई है। हालांकि, कंपनी का तर्क है कि एसएमए के प्रबंधन से जुड़ी लंबी अवधि की लागतों की तुलना में एकमुश्त उपचार लागत प्रभावी है, जो जीवन भर प्रति मरीज $4 मिलियन से अधिक हो सकता है। नोवार्टिस ने रोगी को चिकित्सा तक पहुंच सुनिश्चित करने में मदद करने के लिए परिणाम-आधारित समझौतों और किस्त विकल्पों सहित नवीन भुगतान मॉडल पेश करने की योजना की भी घोषणा की है।
ज़ोल्गेन्स्मा की स्वीकृति जीन थेरेपी और दुर्लभ आनुवंशिक रोगों के उपचार के क्षेत्र में एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर है। यह SMA से प्रभावित परिवारों को आशा प्रदान करता है, जिनके पास पहले उपचार के सीमित विकल्प थे। नोवार्टिस का अनुमान है कि संयुक्त राज्य अमेरिका में हर साल लगभग 400 बच्चे एसएमए के साथ पैदा होते हैं, और कंपनी ज़ोल्गेन्स्मा को पात्र रोगियों को जल्द से जल्द उपलब्ध कराने के लिए काम कर रही है।
ज़ोल्गेन्स्मा की सफलता से जीन थेरेपी में और प्रगति और अन्य दुर्लभ आनुवंशिक विकारों के उपचार के विकास का मार्ग प्रशस्त होने की उम्मीद है। नोवार्टिस वर्तमान में अन्य प्रकार के एसएमए के इलाज में ज़ोल्गेन्स्मा की क्षमता की जांच कर रहा है और अन्य न्यूरोमस्कुलर विकारों में भी इसके अनुप्रयोग की खोज कर रहा है।
SMA के उपचार के लिए स्वीकृत पहली जीन थेरेपी के रूप में, Zolgensma सटीक चिकित्सा के क्षेत्र में एक बड़ी सफलता का प्रतिनिधित्व करता है। यह रोगों के अंतर्निहित आनुवंशिक कारणों को दूर करने के लिए जीन थेरेपी की क्षमता को दर्शाता है और दुर्लभ आनुवंशिक स्थितियों के उपचार के लिए एक नया प्रतिमान प्रदान करता है। ज़ोल्गेन्स्मा का अनुमोदन, जरूरतमंद रोगियों के लिए जीवन बदलने वाले उपचारों की खोज में नोवार्टिस और वैज्ञानिक समुदाय के समर्पण और नवाचार का प्रमाण है।
एनवाईएसई: NVS)
मौजूदा कीमत: $88.45
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तकनीकी विश्लेषण मॉडल के आधार पर, नोवार्टिस वर्तमान में एक अपट्रेंड में है। Zolgensma की FDA की मंजूरी के बाद शेयर की कीमत लगातार बढ़ रही है, जो बाजार की सकारात्मक धारणा को दर्शाता है। शेयर को प्रमुख स्तरों पर समर्थन मिला है और यह प्रतिरोध बिंदुओं को पार करने में कामयाब रहा है, जो आगे बढ़ने की संभावना का संकेत देता है। मूविंग एवरेज, विशेष रूप से 50-दिवसीय और 200-दिवसीय मूविंग एवरेज, ऊपर की ओर ट्रेंड कर रहे हैं, जो तेजी की गति की पुष्टि करते हैं। एमएसीडी (मूविंग एवरेज कन्वर्जेंस डाइवर्जेंस) इंडिकेटर ने तेजी का क्रॉसओवर दिखाया है, जिसमें एमएसीडी लाइन सिग्नल लाइन के ऊपर से पार हो रही है, जो सकारात्मक रुझान का संकेत देती है। फिबोनाची रिट्रेसमेंट स्तरों से पता चलता है कि स्टॉक में उच्च स्तर तक पहुंचने की संभावना है, अगले प्रतिरोध स्तर की पहचान $92.00 है। बोलिंगर बैंड का विस्तार हो रहा है, जो अस्थिरता में वृद्धि का संकेत देता है, जिससे अपट्रेंड जारी रहने पर कीमतों में और वृद्धि हो सकती है। कुल मिलाकर, तकनीकी विश्लेषण नोवार्टिस के लिए एक सकारात्मक दृष्टिकोण का सुझाव देता है, जिसमें ज़ोलगेन्स्मा के FDA अनुमोदन के बाद स्टॉक में मजबूत तेजी का प्रदर्शन होता है। उम्मीद है कि अभूतपूर्व जीन थेरेपी से निवेशकों की दिलचस्पी बढ़ेगी और शेयर के ऊपर की ओर बढ़ने में मदद मिलेगी।
